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Finanzen: Neue Behandlung für eine seltene genetische Erkrankung, die auf der NHS

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 NHS, um £ 250m für Diagnostics TECH als Patientenbestände zu erhalten . Die staatlichen Fonds, die im nächsten Jahr investiert werden, werden NHS-Labs sehen, um Patientenergebnisse, Tests und Scans schneller zwischen verschiedenen Krankenhäusern und Ärzten zu teilen und die Zeit zu schneiden, die es für eine Diagnose dauert. Es bildet einen Teil eines Planes, um routinemäßige Behandlungen zu beschleunigen und Schwellungswartlisten zu schrumpfen. Imaging-Spezialisten können auch SCANs oder Röntgenstrahlen entfernt, 24 Stunden am Tag, ohne ein Imaging-Labor.

zur Verfügung gestellt werden soll, wird auf dem NHS in der Hoffnung zur Verfügung gestellt, in der Hoffnung, dass sie das Leben von Kindern und Erwachsenen verwandeln kann, indem sie sich verbessert Mobilität.

Treatment for Risdiplam © PA Media -Behandlung für Risdiplam

Rund 1.500 Personen in England mit bestimmten Arten von Wirbelsäulen-Muskulatur atrophie (SMA) kann Risdiplam nach einer Empfehlung aus dem Gesundheitswächter nach einer Empfehlung haben.

Das Medikament, auch Evrysdi genannt und von pharmazeutischer Riese Roche hergestellt, ist ein Sirup, der zu Hause eingenommen werden kann und die erste nicht injizierbare Behandlung für den Zustand ist.

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Melvil Vedrenne-Cloquet “faces a brighter future” because he has access to risdiplam, his mother said (NHS England/PA) (PA Media) © von Indy 100 Melvil Vedrenne-Clownet "ist eine hellere Zukunft", weil er Zugang zu Risdiplam hat, sagte seine Mutter (NHS England / PA) (PA-Medien)

SMA ist ein progressiver neuromuskulärer Zustand, der die Nerven im Wirbelsäulen betrifft Kabelsteuerung und kann Lähmungen, Muskelschwäche und progressive Mobilitätsverlust verursachen.

Risdiplam wurde zunächst für Personen mit bestimmten SMA-Arten von SMA als Teil eines von einem verwalteten Zugangsabkommen zwischen NHS England und der Drogenfirma, dem National Institute for Health and Care Excellence (Nizza), bekannt.

Die Organisation sagte, es könnte das Medikament für die routinemäßige Inbetriebnahme in dieser Phase aufgrund von Wirtschaftswirksamkeit nicht empfehlen, und fügte hinzu, dass vor einer Entscheidung mehr Daten erhoben werden, ob es den NHS empfohlen wird, auf den NHS zu empfehlen.

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Der Listenpreis von Risdiplam beträgt £ 7.900 pro 80 ml Phiole, aber ein Deal - Details davon sind vertraulich - wurde getroffen, um es dem NHS mit einem Rabatt zur Verfügung zu stellen.

NHS England Chief Executive Amanda Pritchard sagte: "In den letzten drei Jahren hat der NHS die Sorge für Menschen mit SMA revolutioniert, indem er den Zugang zu einem Trio innovativer Behandlungen - Spinraza, Zolgensma und jetzt Risdiplam -, wo vor drei Jahren die Kliniker nicht wirksam hatten Medikamente überhaupt.


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a hand holding a baby: In 2018, the World Health Organization announced that only 33 people worldwide are now afflicted with polio, an illness that mostly affects children. That's quite an improvement over the 350,000 cases reported in 1988. Lots of work, however, remains to be done to completely eradicate the disease.

"Rückenmuskulatur atrophie ist eine gründliche Erkrankung und die führende genetische Ursache des Todes unter Babys und jungen Kindern, weshalb NHS England entschlossen ist, diese Behandlung den Menschen zur Verfügung zu stellen so schnell wie möglich, um das Leben der Patienten und ihrer Familien zu verwandeln. "

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Die Verfügbarkeit eines mündlichen Arzneimittels sollte zu einer größeren Anhaftung der Behandlung führen, zusammen mit dem Zugang zu einer Behandlung an diejenigen, die nicht in der Lage sind, andere derzeit nicht empfohlene Optionen zu haben Das Zentrum für die Bewertung der Gesundheitstechnologie bei Nizza, sagte, dass sie gerne eine "bequeme mündliche Behandlung von Menschen mit SMA empfehlen würden, die zu Hause verwaltet werden kann".

er sagte: "Dies wird nicht nur weniger lästig sein, und wirkt sich daher positiv auf das Leben beider Menschen mit SMA und ihren Pflegekräften, sondern wird auch die Anforderungen der Behandlungsverwaltung für die NHS reduzieren.

"In der Praxis sollte die Verfügbarkeit eines oralen Medikaments zu einer größeren Anhaftung der Behandlung führen, zusammen mit dem Zugang zu einer Behandlung an diejenigen, die nicht in der Lage sind, andere derzeit empfohlene Optionen zu erhalten."

NHS England sagte, Babys als junger, wie zwei Monate mit dem Medikament behandelt werden können.

Die Mutter eines neunjährigen Jungen aus London, der der erste Patient aus Großbritannien war, um Risdiplam durch eine klinische Studie zu erhalten, als "absolut erstaunlich" der Veränderung, die sie in ihm gesehen hat, wurde.

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 COVID Impfstoff-Walk-In-Zentrum in der Nähe von mir: Nach Impfzentren finden Sie einen Booster, ohne dass im -A-Angebot einen Budget-Winter-Surge in Infektionen von Covid-19, die Regierung, die die Impfkampagne angibt Was jetzt die Verwaltung von -Booster-Impfungen umfasst. Fast 69 Prozent der britischen Bevölkerung haben mindestens eine Dosis des COVID-19-Impfstoffs erhalten, nachdem das Rollout allmählich bis zur Unter-18-Jahre verlängert wurde. Hier ist alles, was Sie wissen müssen, um Ihr nächstes Impfpunkt für begehbare Jabs zu finden.

Melvil Vedrenne-Clownet, der anfing, das Medikament zu nehmen, als er fünf Jahre alt war, hat "wirklich positive Ergebnisse" gezeigt, und "ist eine hellere Zukunft", sagte seine Mutter Eve chirdkiatisak.

Sie fügte hinzu: "Es ist fantastisch für die anderen Kinder und ihre Familien da draußen, dass es jetzt auf der NHS verfügbar ist, denn wenn es um eine Diagnose von SMA kommt, ist die Zeit von der Essenz.

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Kinder

wird nie bekommen, was sie zurückgegangen sind, so dass schneller sie die richtigen Medikamente bekommen können, desto besser." von News zur Politik, Reisen zum Sport, Kultur zum Klima - der Unabhängige hat eine Vielzahl von kostenlosen Newsletter, die Ihren Interessen entsprechen. Um die Geschichten zu finden, die Sie lesen möchten, und mehr in Ihrem Posteingang, klicken Sie hier auf

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'Genetic Rescue' Mission Zum Speichern gefährdeter östlicher Borstebird Von Extinction .
© von ABC News zur Verfügung gestellt. (Lieferung: NSW-Abteilung für Planung, Industrie und Umwelt) Der östliche Bistelbird ist ein kleiner, heimlicher, bahnsinniger Vogel, der in dichtem Unterholz lebt und bei Tarnung sehr gut ist. Aber deshalb werden sie nicht immer schwieriger zu erkennen. Nur etwa 2.500 östliche Bistelbirds sind in freier Wildbahn, verbreiten sich auf isolierte Populationen im östlichen NSW und des südlichen Queenslands.

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